刘医生药物系列：药品食品监管局FDA公布45种新药名单

据今年1月8日药物与食品监督管理局 FOOD AND DRUG ADMINISTRATION 公布的药物名单，在过去2015年全年，共通过审批了45种新药物，这些药物覆盖面极广，不但包括抗肿瘤药物，心脏病类药物，胆固醇异常类药物，而且相比之前几年，治疗罕见疾病的药物种类和比例有所提高。

2015全年获得审批的45种新药中, 有21种为治疗罕见病的药物，占新药比例的47%。

例如，KANUMA 是针对体内缺乏溶酶体酸性脂肪酶罕见基因病的一种药物，这种遗传性疾病可以因溶酶体酸性脂肪酶的缺陷导致体内脂肪代谢异常，脂肪组织在心血管消化系统等多处器官堆积，是一种致命性疾病。

ORKAMBI 是治疗囊性纤维化的药物。

STRENSIQ 是治疗软骨病这种常染色体罕见疾病的药物。

UNITUXIN 是儿童神经母细胞瘤的新研发型药物。

XURIDEN 是针对一种罕见的可以引起贫血、白细胞减少、白细胞中嗜中性粒细胞减少等一系列血液问题，可以引起尿路堵塞、生长发育迟缓的常染色体隐性遗传性乳清酸尿症的药物。

上述均为罕见病领域的药物，此外，45种新药还包括逆转罗库溴铵与维库溴铵等麻醉剂引起的神经肌肉阻断的 BRIDION 。

治疗转移性乳腺癌的 IBRANCE。

逆转抗凝药物 DABIGATRAN 引起出血副作用的 PRAXIBIND。

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